Cercetătorii de la Universitatea McGill au descoperit o moleculă medicamentoasă nouă, BIO-2007817, care poate combate boala Parkinson cu debut precoce la persoanele tinere.
Compusul aparține familiei tetrahidropirazolo-pirazinei (THPP) și a demonstrat rezultate promițătoare în activarea parkin, o proteină crucială a creierului responsabilă de marcarea proteinelor deteriorate în mitocondrii. Mutațiile parkin, adesea cauzate de variații genetice, pot duce la deteriorarea mitocondriilor, ceea ce poate duce în cele din urmă la boala Parkinson.
Cel mai de succes astfel de compus, denumit BIO-2007817, poate oferi rezultate promițătoare activând parkin.
Mutațiile parkin pot fi, de asemenea, transmise membrilor familiei, deoarece pot fi moștenite ca urmare a deteriorării ADN-ului sau a reparării necorespunzătoare. Autorii studiului se referă la BIO-2007817 ca la un „lipici molecular” care activează parkin și poate servi ca tratament pentru Parkinson.
Cu toate acestea, este puțin probabil ca activarea generalizată a parkin să fie o strategie terapeutică viabilă din cauza lipsei sale de selectivitate a substratului. În schimb, compușii THPP sunt piste promițătoare pentru medicina personalizată pentru pacienții cu anumite mutații parkin apărute în mod natural. Sunt necesare cercetări suplimentare pentru a stabili o aplicație clinică mai largă.
Foto: Freepik @The Yuri Arcurs Collection
Poate această moleculă să ajute la inversarea bolii Parkinson?
Boala Parkinson este o afecțiune neurologică care afectează sistemul nervos și mișcarea, caracterizată prin niveluri scăzute de dopamină în creier. Semnele timpurii includ tremurături, pierderea mirosului și probleme de coordonare.
Se crede că modificările genetice și factorii de mediu, cum ar fi toxinele, joacă un rol esențial în dezvoltarea acesteia. Simptomele se dezvoltă treptat, începând cu un tremur ușor la o mână și o senzație de rigiditate în corp.
În timp, apar și alte simptome, iar unele persoane pot suferi de demență ca urmare a bolii Parkinson. Semnele timpurii includ modificări ale mișcărilor, deficiențe de coordonare și echilibru, pierderea simțului mirosului, modificări ale mersului, expresii faciale fixe, tremurat al vocii, scris de mână tremurat, probleme de somn și tulburări de somn. Un studiu din 2015 a constatat că tulburarea de somn cu mișcări oculare rapide poate fi un predictor puternic al bolii Parkinson.
Potențialul unei molecule numită BIO-2007817, care îmbunătățește funcția parkin, permite o mai bună eliminare a mitocondriilor deteriorate prin mitofagie. Deși nu repară direct deteriorarea mitocondrială inițială, ajută la atenuarea deteriorării ulterioare prin restabilirea sau creșterea activității parkin.
Acest lucru ar putea ajuta la eliminarea mai eficientă a mitocondriilor deteriorate, ceea ce ar putea încetini progresia bolii înainte de apariția unor leziuni ireversibile.
Cu toate acestea, există potențiale provocări și limitări, cum ar fi limitarea eficacității în boala avansată, efectul pe termen lung și specificitatea mutației. Sunt necesare cercetări suplimentare pentru a determina aplicabilitatea clinică largă a moleculei.
Ce presupune acest tratament pentru debutul precoce de Parkinson
Daniel Truong, sugerează că un acest compus ar putea fi eficient în cazul pacienților cu Parkinson mai în vârstă, dar ar putea fi mai dificil decât tratarea bolii Parkinson la debut.
Molecula ar putea activa sau restabili funcția parkin, ajutând la eliminarea mitocondriilor deteriorate chiar și în stadiile ulterioare, ceea ce ar putea încetini progresia bolii și îmbunătăți sănătatea celulelor.
Deși nu poate inversa leziunile extinse, ar putea oferi ameliorarea simptomelor și încetini declinul ulterior. În boala Parkinson cu debut precoce, leziunile mitocondriale ar putea deveni grave și potențial ireversibile, deoarece mutațiile parkin împiedică eliminarea mitocondriilor deteriorate.
Abordările terapeutice care vizează activarea parkin urmăresc să intervină înainte de atingerea acestui punct critic, putând încetini sau stopa deteriorarea ulterioară.
Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News
Te-a ajutat acest articol?
Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.
