Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA (FDA) a aprobat recent donanemab (Kisunla), un tratament dezvoltat de Eli Lilly, pentru adulții cu boală Alzheimer simptomatică incipientă. Acesta include pacienții aflați în stadiul de deficiență cognitivă ușoară (MCI) sau demență ușoară, cu patologie amiloidă confirmată.
Donanemab cu administeare lunară este "prima și singura terapie țintită pe plăcile amiloide cu dovezi care susțin oprirea tratamentului atunci când plăcile amiloide sunt eliminate, ceea ce poate duce la costuri mai mici ale tratamentului și mai puține infuzii", a declarat Eli Lilly într-un comunicat anunțând aprobarea.
"Acesta este un progres real. Aprobarea de astăzi oferă oamenilor mai multe opțiuni și o mai mare oportunitate de a avea mai mult timp. A avea multiple opțiuni de tratament este tipul de progres pe care l-am așteptat cu toții - toți cei care am fost atinși, chiar surprinși, de această boală dificilă și devastatoare", a spus Joanne Pike, DrPH, președinte și CEO al Asociației Alzheimer.
Recomandare unanimă
Aprobarea FDA vine după recomandarea unanimă a unui comitet consultativ de 11 membri, care a concluzionat că agentul anti-amiloid este eficient pentru tratarea pacienților cu MCI sau demență ușoară, iar beneficiile potențiale depășesc riscurile.
Aprobarea s-a bazat pe datele pozitive din studiul de fază 3 TRAILBLAZER-ALZ 2, care a arătat că donanemabul a redus semnificativ încărcătura plăcilor amiloide cerebrale și a încetinit semnificativ declinul cognitiv și funcțional comparativ cu placebo la pacienții cu AD simptomatică incipientă.
"Această aprobare marchează un alt pas înainte în evoluția standardului de îngrijire pentru persoanele care trăiesc cu boala Alzheimer, care va include în final un arsenal de tratamente noi, oferind speranța mult necesară comunității Alzheimer.
Ca medic, sunt încurajat de potențialul de a opri tratamentul, ceea ce ar putea reduce și povara infuziilor pentru pacienții eligibili", a spus Howard Fillit, MD, co-fondator și director științific la Fundația pentru Descoperirea Medicamentelor pentru Alzheimer (ADDF), în declarația Eli Lilly.
Vezi și: Detaliul uluitor pe care nu îl știai despre coloana vertebrală. Dr. Ovidiu Grămescu: Intri la apă
Studii clinice
Tratament Alzheimer - FOTO: Freepik@Daymoms
Participanții la studiul TRAILBLAZER-ALZ 2 au avut posibilitatea de a termina tratamentul și de a trece la un placebo după 6, 12 sau 18 luni, dacă nivelurile de plăci amiloide din creierul lor au scăzut la un nivel minim, așa cum a fost confirmat printr-un scan PET.
În rândul pacienților care au primit donanemab, 17% au finalizat tratamentul în 6 luni, 47% în 12 luni și 69% în 18 luni, în funcție de evaluarea nivelurilor de amiloid prin scan PET.
Conform instrucțiunilor de dozare ale FDA, medicii pot considera oprirea tratamentului atunci când scanările PET arată că plăcile amiloide din creier au fost reduse la niveluri foarte mici.
Tratamentul cu donanemab în boala Alzheimer are ca efect principal reducerea încărcăturii plăcilor amiloide din creier, care sunt considerate una dintre caracteristicile patologice ale bolii. Plăcile amiloide sunt depozite anormale de proteine care se acumulează între celulele nervoase și sunt asociate cu deteriorarea funcției cognitive în Alzheimer.
Studiile au arătat că donanemab poate reduce semnificativ aceste plăci amiloide cerebrale la pacienții cu Alzheimer în stadiu incipient. Acest efect poate contribui la încetinirea declinului cognitiv și funcțional asociat cu boala, oferind astfel posibilitatea de a îmbunătăți calitatea vieții pacienților pe termen scurt și poate influența evoluția bolii pe termen lung.
În plus, un alt efect al tratamentului este gestionarea simptomelor și a riscurilor asociate cu boala Alzheimer, cum ar fi îmbunătățirea funcției cognitive și ameliorarea calității vieții pacienților și a familiilor lor.
Cât costă tratamentul
Potrivit Eli Lilly, un flacon de donanemab costă 695 USD înainte de a se aplica asigurarea. Un tratament de 6 luni costă 12.522 USD, unul de 12 luni costă 32.000 USD, iar un tratament de 18 luni costă 48.696 USD. Cât vor plăti pacienții din propriul buzunar pentru donanemab depinde de durata tratamentului și de tipul de asigurare pe care îl au.
Tratamentul, eficient
Comitetul consultativ al FDA a ajuns la concluzia că donanemab este eficient și că riscurile asociate sunt acceptabile și gestionabile, inclusiv riscul de ARIA, a declarat președintele comitetului, Thomas Montine de la Universitatea Stanford.
Reisa Sperling, de la Centrul pentru Cercetarea și Tratamentul Alzheimerului din cadrul Spitalului Brigham and Women's și Spitalul General din Massachusetts, a subliniat că, dacă donanemab va fi aprobat, va fi important să se reducă riscul de ARIA prin monitorizare atentă cu RMN. De asemenea, a spus că pacienții și îngrijitorii lor trebuie să fie bine informați despre riscuri și beneficii, pentru a putea lua decizii informate.
Riscul ARIA (Amyloid-Related Imaging Abnormalities) se referă la anomalii detectate prin imagistică cerebrală, asociate cu tratamentele care vizează plăcile amiloide din creier, folosite în boala Alzheimer.
ARIA poate provoca simptome cum ar fi dureri de cap, confuzie, greață sau convulsii, dar de multe ori poate fi asimptomatică și detectată doar prin imagistică RMN. De aceea, monitorizarea atentă prin RMN este esențială pentru gestionarea riscului ARIA în timpul tratamentului cu medicamente anti-amiloid, precum donanemab.
Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News
Te-a ajutat acest articol?
Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.
