Vezi și: Când și la cine apar metastazele cerebrale în cancerul mamar metastatic
Un nou medicament aflat în faza de testare, denumit AZD0780, reușește să reducă semnificativ nivelurile de colesterol LDL (colesterolul "rău") la pacienții care nu ating valorile țintă în ciuda tratamentului cu statine, potrivit rezultatelor prezentate în cadrul sesiunii științifice a American College of Cardiology 2025, desfășurată la Chicago.
Medicamentul, care acționează prin inhibarea proteinei PCSK9, a fost testat într-un studiu de fază 2b – PURSUIT – desfășurat în 55 de centre din opt țări, cu un total de 426 de pacienți. Studiul a inclus persoane care aveau niveluri de LDL-C de peste 70 mg/dL, în ciuda utilizării statinelor, cu sau fără ezetimib.
O alternativă orală la injecțiile actuale
AZD0780 se diferențiază de ceilalți inhibitori PCSK9 deja disponibili pe piață — precum anticorpii monoclonali alirocumab și evolocumab sau RNA-ul interferent inclisiran — prin faptul că se administrează oral, o dată pe zi. Acest aspect ar putea crește semnificativ aderența la tratament.
"Avem inhibitori PCSK9 pe piață în Statele Unite de 10 ani. Totuși, oamenii încă nu ajung la țintă", a declarat dr. Michael Koren, cardiolog și CEO al ENCORE Research Group din Jacksonville, Florida, potrivit Medscape.
Vezi și: Varza murată, aliatul neașteptat al intestinului. Cum protejează fermentația împotriva inflamației
Mecanism de acțiune diferit față de alte medicamente din clasă
PCSK9 este o proteină care împiedică "reciclarea" receptorilor pentru LDL de la nivelul celulelor hepatice, reducând astfel capacitatea ficatului de a elimina colesterolul din sânge. Inhibitorii PCSK9 cresc densitatea acestor receptori, reducând astfel colesterolul LDL.
"Spre deosebire de alte medicamente din clasă, AZD0780 nu interferează cu legarea dintre PCSK9 și receptorul LDL. În schimb, previne transportul și degradarea lizozomală a receptorului. Acest lucru ar putea face ca medicamentul să fie mai eficient în eliberarea receptorilor LDL și scăderea colesterolului", a explicat dr. Koren într-un interviu publicat pe site-ul revistei Journal of the American College of Cardiology.
Doza maximă, cea mai eficientă
În cadrul studiului PURSUIT, pacienții au fost repartizați aleatoriu să primească una dintre cele patru doze zilnice testate – 1 mg, 3 mg, 10 mg sau 30 mg – sau placebo. A fost observată o relație clară doză-efect, cea mai mare reducere fiind obținută la doza de 30 mg: o scădere medie de 46,6% a LDL-C în 12 săptămâni. Prin comparație, la grupul placebo nivelurile de colesterol au crescut ușor.
Obiectivul de 70 mg/dL sau mai puțin a fost atins de 84,2% dintre pacienții care au primit doza cea mai mare de AZD0780.
AZD0780, inhibitorul oral PCSK9 care normalizează LDL-C la pacienții refractari la statine - FOTO: Freepik@EyeEm
Profil de siguranță încurajator
Reacțiile adverse au fost puține și comparabile între grupurile tratate cu AZD0780 și cele tratate cu placebo. Doar puțin peste 2% dintre pacienții care au primit medicamentul au avut reacții adverse grave, dar acestea nu au fost atribuite medicamentului în sine.
"Unul dintre avantajele noului medicament este simplitatea administrării. Faptul că le poți oferi pacienților o mostră de pastilă chiar în cabinet și o rețetă pe care o pot umple ușor ajută mult la atingerea obiectivelor", a punctat dr. Koren.
Vezi și: Leqembi, aprobat în UE pentru tratamentul Alzheimer
Pasul următor: studii de fază 3
Studiile de fază 2b, precum PURSUIT, sunt concepute pentru a evalua eficiența și siguranța la diferite doze, însă pe un termen mai scurt și cu un eșantion mai mic decât în faza 3. Următoarea etapă va include probabil mii de pacienți și o monitorizare pe unul sau doi ani.
"Există un nivel destul de ridicat de încredere că acest medicament va ajunge în teste de fază 3 mai extinse", a concluzionat dr. Koren.
Fiți la curent cu ultimele noutăți. Urmăriți DCMedical și pe Google News
Te-a ajutat acest articol?
Urmărește pagina de Facebook DCMedical și pagina de Instagram DCMedical Doza de Sănătate și accesează mai mult conținut util pentru sănătatea ta, prevenția și tratarea bolilor, măsuri de prim ajutor și sfaturi utile de la medici și pacienți.
